A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche anunciaram, nesta segunda-feira (24), o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), a pedido da própria empresa. O registro condicional é uma autorização temporária para uso ou comercialização de um produto no país. A decisão foi publicada no Diário Oficial da União.

A suspensão foi adotada porque os dados disponíveis atualmente sobre o Elevidys, apresentados pela fabricante, não atendem aos requisitos regulatórios necessários para manutenção do registro condicional no Brasil.

A Anvisa esclarece que o cancelamento do registro não altera as obrigações da empresa quanto ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento em estudos clínicos e programas existentes, incluindo crianças brasileiras que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

O Elevidys é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara que compromete progressivamente a musculatura, levando à perda de massa muscular e fraqueza devido à produção insuficiente de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.

Cronologia

O Elevidys® recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, com exigência de apresentação posterior de dados complementares sobre eficácia e segurança.

No país, o medicamento foi autorizado para tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne em pacientes deambuladores — ou seja, crianças que ainda mantêm a capacidade de andar de forma independente ou com auxílio —, com idade entre 4 e 7 anos e que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos à época.

Em julho de 2025, a comercialização do produto foi suspensa pela agência reguladora por meio da Resolução (RE) 2.813/2025, enquanto aguardava novos estudos e respostas da farmacêutica para avaliar os benefícios do medicamento. A medida foi motivada por relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com Elevidys nos Estados Unidos.

Em junho deste ano, durante audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, foram relatados alertas graves de segurança relacionados ao produto.

Desde a suspensão, a Anvisa encaminhou uma série de exigências formais à empresa responsável, incluindo a apresentação de dados consolidados de segurança, com foco em insuficiência hepática aguda.

Segundo a agência, nesse período, a Roche apresentou informações complementares e manteve interação contínua com a Anvisa no contexto das obrigações regulatórias do registro condicional.

Em nota, a Roche afirmou que segue comprometida com o programa clínico do Elevidys® e com a apresentação das evidências necessárias.

Ambas as partes reafirmaram o compromisso com a saúde da população e com decisões regulatórias baseadas nas melhores evidências científicas disponíveis, especialmente no contexto de terapias avançadas para doenças graves e raras.